이 약은 IDH1 변이 양성으로 급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은, ‘만 75세 이상’ 또는 ‘집중유도 화학요법이 적합하지 않은 동반 질환이 있는 성인 환자’에게 아자시티딘과 병용해 사용하거나, 이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법으로 사용한다.

IDH1(Isocitrate Dehydrogenase1, 이소시트르산 탈수소효소1)은 돌연변이가 생기면 비정상적으로 많은 대사물질(2-HG)을 생성하여 암세포의 성장과 생존을 촉진하며, 아자시티딘은 DNA의 메틸화를 방해해 종양세포의 증식을 억제(저메틸화제)한다.

팁소보정은 변이된 IDH1 효소를 억제해 대사물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하고, 암세포의 사멸을 유도한다.

식약처는 이 의약품이 IDH1 변이 양성인 급성골수성백혈병 또는 담관암 환자에게 새로운 치료 기회가 제공될 것이라며, 앞으로도 규제 과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다고 밝혔다.

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